要知道婴幼儿脑萎缩此一诊断让无数家长满心沉重,看着原本应活泼可爱的孩子出现动作发育迟缓、智力水平落后情形,家长们常深陷焦虑无助进而四处找寻治疗办法,近年来有一种被称作“鼠神经干细胞移植”(或类似名的干细胞疗法)的治疗方式,在一些地方被宣传为或许可改善脑萎缩患儿状况的“希望”,这无疑给处于绝望中的家长带来些许曙光 ,然而面对这种疗法真的该轻易尝试吗即婴幼儿脑萎缩到底能不能打鼠神经呢 ?
首先需明确几个关键概念,所谓婴幼儿脑萎缩一般是指因早产、缺氧、感染、遗传代谢病等各类原因致使的脑组织体积减小、脑沟增宽以及脑室扩大,这往往伴随着不同程度神经功能损伤进而影响孩子运动、智力、语言等方面发育,而所谓“鼠神经”在当下医学语境中通常指源于啮齿类动物比如老鼠的神经干细胞或神经前体细胞 ,
此疗法基本理念是把这些外源性干细胞移植至患儿体内期望其分化成新神经细胞替代受损或缺失脑组织并分泌营养因子来促进神经修复与功能重建 ,听起来好像挺有道理对不对 ,利用干细胞“再生”潜力去修复受损大脑 ,
然而现实远比理论复杂得多尤其涉及婴幼儿这类特殊人群与异种也就是动物来源细胞之时 ,问题在于当前没有任何高质量临床研究证据可以证明将鼠源神经干细胞移植到人体内特别婴幼儿体内是安全且有效的 ,要清楚这并非是经过严格验证且被主流医学界广泛认可的成熟疗法 ,安全性是首要让人担忧之处比如免疫排斥反应 ,
异种细胞也就是来自老鼠的细胞对于人体而言是高度异源的,移植之后人体免疫系统极有可能识别出这些“外来者”并展开强烈攻击从而导致严重排斥反应甚至危及生命 ,为抑制排斥反应或许需长期使用免疫抑制剂但这又会带来感染、疾病等新风险 。
致瘤风险方面,干细胞当中特别是具备较强分化能力的神经干细胞,存在着在移植之后失控增殖从而形成疾病(如畸胎瘤)这种可能性;
而动物来源的细胞,其致瘤潜能与特性的预测和控制则更为困难。
感染风险来讲,动物来源的细胞有可能携带未知的人畜共患病原体或病毒,进而存在疾病传播的风险。
伦理与操作规范问题上,这类疗法常常缺少规范的生产流程以及质量控制,操作过程也可能不规范,结果使得风险增加。
有效性存疑在于,即便抛开安全性问题,其有效性同样缺乏科学依据;
因为干细胞在体外或动物模型里的表现,无法直接推断到人体,更不能简单认为在患有复杂疾病的婴幼儿大脑中就可以发挥作用;
像移植的细胞能否准确抵达病灶区域,能否有效存活、分化与整合,能否切实改善患儿神经功能等问题,都欠缺可靠答案;
许多宣传里的“成功案例”往往没有严格对照以及长期随访评估,可能包含安慰剂效应、自然恢复或其他混杂因素。
正确的应对之道为,面对婴幼儿脑萎缩,家长首先该做的,其一,要寻求正规医疗帮助,去大型且有经验的儿童神经科或康复科就诊,以明确脑萎缩原因、严重程度并接受规范评估;
其二,接受综合康复治疗,这是目前改善脑萎缩患儿功能最基础且最有效的方法,涵盖物理治疗(PT)、作业治疗(OT)、言语治疗(ST)、水疗、引导式教育等,目的在于程度促进孩子运动、认知、语言等能力发展;
其三,关注营养与护理,保证孩子有充足均衡的营养,提供安全且刺激丰富的成长环境;
其四,保持理性,警惕虚假宣传,对于任何宣称能“治疗”或“奇迹般改善”脑萎缩的疗法,特别是来源不明且缺乏科学依据的“干细胞疗法”,都需保持高度警惕,切不可病急乱投医,以免耽误孩子接受真正有益治疗的时间,甚至造成不可逆伤害。
总而言之,当前并无可靠证据表明婴幼儿脑萎缩能够通过注射鼠神经干细胞安全有效治疗,此乃一种高风险且低证据级别的尝试;
对于患儿家长而言,关键并非追逐未经证实的“奇迹”,而是坚持科学、规范的综合康复治疗,并给予孩子无条件的爱与耐心陪伴,这或许是现阶段最切实可行的“希望”;
在考虑任何“新疗法”之前,务必和正规医院专科医生充分沟通,权衡利弊。
任何关于疾病的建议都不能替代执业医师的面对面诊断,请谨慎参阅。本站不承担由此引起的法律责任。
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